モデルナのプロピオン酸血症（PA）治療製品、厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品に指定

2025年3月13日

ブラウザで見る

Moderna, Inc. プレスリリース：2025年03月13日報道関係者各位

モデルナのプロピオン酸血症（PA）治療製品、厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品に指定 Moderna

Inc.（以下、「モデルナ」）の日本法人モデルナ・ジャパン株式会社（東京都港区、代表取締役社長：長山和正、以下、「モデルナ・ジャパン」）は、プロピオン酸血症（PA）に対する開発中のmRNA-3927が2025年3月12日付で厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品に指定されたことをお知らせします。

PAは、深刻な罹患率および死亡率を伴う希少かつ重篤な先天性代謝異常症であり、全世界で10万人から15万人に1人が罹患すると推定されています。PAは、プロピオニルCoAカルボキシラーゼ（PCC）酵素の欠損により、有害な代謝物が体内に蓄積することを特徴とし、再発性の代謝代償不全イベントや多臓器合併症を引き起こします1。現在、PAの根本原因を標的とする治療法は存在しません。PAは、指定難病の一つであり、日本では厚生労働省により指定された「指定難病245」として分類されています。この指定は、患者数が極めて少なく、診断や治療が困難な疾患に対して支援を提供することを目的としています。

モデルナが開発中のmRNA-3927は、PCC酵素を構成するPCCAおよびPCCBサブユニットをコードする2つのmRNAを脂質ナノ粒子（LNP）に封入した新規の静脈内投与治療製品で、肝臓における酵素活性を回復させると予想されています。第１/2相臨床試験(ClinicalTrials.gov

Identifier:

NCT04159103)の中間解析では、mRNA-3927が用量依存的な薬理作用と潜在的な臨床的有用性を示したことが確認されており、安全性および忍容性も良好であることが報告されています。現在mRNA-3927は第1/２相臨床試験を実施中で、日本もこの試験に参加しています。

モデルナ・ジャパン株式会社代表取締役社長

長山和正は、「このたび、プロピオン酸血症に対する開発中のmRNA-3927が厚生労働省より希少疾病用再生医療等製品に指定されたことを、大変光栄に思います。本指定により、治療薬の開発が加速し、日本における希少疾患患者さんへの新たな治療選択肢の提供に向けた重要な一歩を踏み出すことができました。引き続き、mRNA技術を活用して、患者さんやそのご家族に革新的な治療を届けることを目指していきます」と述べています。

モデルナは、引き続きプロピオン酸血症を含む希少疾患の領域の研究開発に注力するとともに、革新的なmRNAプラットフォームを活用してアンメット・メディカル・ニーズの解決に取り組んで参ります。

References1.Moderna Inc. press release on April 3, 2024モデルナについて

モデルナは、mRNA医薬品分野における革新的リーダーです。mRNA技術の進展を通して、モデルナは医薬品の製造方法を根本から変え、疾患の治療と予防へのアプローチを変革し続けています。モデルナは10年以上にわたって科学、技術、健康分野の研究に取り組んでおり、前例のないスピードと効率性で医薬品を開発しています。新型コロナワクチンの開発はその代表例です。

モデルナのmRNAプラットフォームは、感染症、免疫腫瘍学、希少疾患、自己免疫疾患の治療薬やワクチンの開発を可能にしています。独自の企業文化と価値観、マインドセットを共有する世界の社員が力を合わせ、人々の健康に貢献するため、そしてmRNA医薬品を通じて、人々に最大限のインパクトをもたらすべく尽力しています。モデルナの詳細については、modernatx.comをご覧ください。また、X（旧Twitter）、Facebook、Instagram、YouTube、LinkedInをフォローしてください。

当リリースの詳細について https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000181.000064549.html

https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000181.000064549.html

※このメールは自動送信されていますので、返信はご遠慮ください。