Heartseedの自家iPS細胞を用いた心筋再生医療 AMEDの 「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業」に採択
HS-001で培ったプラットフォーム技術を活用し、免疫抑制剤が不要な自家iPS細胞を用いた心筋再生医療の開発を加速 Heartseed株式会社（本社：東京都港区
代表取締役社長：福田恵一、以下Heartseed）は自社が開発を進めているiPS細胞由来再生医療に関して、免疫抑制剤が不要となる「自家iPS細胞由来再生心室筋細胞移植による難治性重症心不全治療法の開発」が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の
「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 （再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業）」に採択されたことをお知らせいたします。 自家iPS細胞を用いた心筋再生医療について
Heartseedでは、他家iPS細胞から作製した純化精製心筋細胞を微小組織（心筋球）にしたHS-001（開胸投与）およびHS-005（カテーテル投与）を開発しており、国内で虚血性心疾患に伴う重症心不全に対し、冠動脈バイパス手術と同時にHS-001の移植を実施する第1/2相治験（LAPiS試験）を実施し、患者さんの組み入れを進めております。本治療は、他家iPS細胞由来の治療であるため、移植心筋の長期間の生着を目的として、免疫抑制剤を服用することが必要です。
一方で、iPS細胞はES細胞と異なり患者さんご自身の細胞から作製することができ、自家iPS細胞を用いることで、免疫から攻撃されることを回避でき、免疫抑制剤が不要な個別化再生医療が可能になることが期待されています。心筋再生医療でも、感染症などの点で免疫抑制剤の服用をできるだけ回避したい患者さんが存在することから、当社では自家iPS細胞由来心筋球（HS-045）の開発も進めております。
自家iPS細胞を用いた心筋再生医療は以下を含むいくつかの課題がありました。
(1) iPS細胞の作製に多額のコストがかかること
(2) 異なるドナー由来のiPS細胞から安定して高純度の心筋細胞を作製することが難しいこと
(3) 心筋細胞の生着率が低いこと
1つ目の課題については、現在、複数の企業らが、患者さんお一人おひとりからiPS細胞を作製し、供給する事業を進めており、技術革新でiPS細胞の作製コストが削減されつつあります。
2つ目の課題についても当社において検討を進めており、複数のドナー由来のiPS細胞株から、当社の一定の分化・純化方法で高純度の心筋細胞が得られることを確認しております。
3つ目の課題については、心筋細胞を心筋球と呼ぶ微小組織にすることで生着率が大幅に高まることを当社のHS-001の開発において確認しており、この技術を応用できると考えています。
今後、本事業では、引き続き複数のドナー由来のiPS細胞から心筋細胞を作製し、HS-001の開発経験から得られた心筋再生医療に必要な細胞の特性解析を実施し、品質のバラツキがどの程度あるかを検討いたします。同時並行で、GMP下での自家iPS細胞由来心筋細胞の製造方法を確立し、治験開始に向けた非臨床試験を実施してまいります。
本採択事業の概要
研究開発課題名： 自家iPS細胞由来再生心室筋細胞移植による難治性重症心不全治療法の開発
研究開発期間： 2023年9月～2026年3月予定
Heartseed 代表取締役社長 福田恵一のコメント
「この度、自家iPS細胞を用いた心筋再生医療の事業化に向けてAMEDの支援を受けることができ、大変喜ばしく思っております。iPS細胞は患者様ご自身の細胞を使うことができる点で優れており、自家iPS細胞治療の実現は私の長年の想いです。様々なドナーから安定して高品質の心筋細胞を作製する技術を完成させ、本治療を世界中の患者様にお届けできるよう、引き続き尽力して参ります。」
Heartseed 株式会社について
Heartseedは心筋再生医療の実現化を目指して、2015年に設立されたバイオベンチャーです。iPS細胞から高純度の心室型心筋細胞を作製する技術、移植技術やiPS細胞の作製方法など、心筋再生医療の普及に必要な多数の独自技術を有しています。2021年6月にデンマークに本社を有する大手製薬企業Novo
Nordisk社とHS-001の開発・製造・販売に関するライセンス契約締結を発表しております。これまでに 「Japan Venture Awards 2021」
において「科学技術政策担当大臣賞」を、「大学発ベンチャー表彰2021」において「文部科学大臣賞」を、Asia-Pacific Cell & Gene
Therapy Excellence Awards (ACGTEA) 2022においてMost Promising Pipelines
Awardを、特許庁主催「第4回IP BASE AWARD」のスタートアップ部門においてグランプリを受賞しています。
より詳細な情報はウェブサイト (
https://heartseed.jp/) 、Linkedin (
https://www.linkedin.com/company/heartseed-inc/) 、YouTube (
https://www.youtube.com/channel/UCZ88HHvk5Ogk8_rKALxKf9g) をご覧ください。
PDF版のプレスリリースは以下URLからダウンロードいただけます。
https://prtimes.jp/a/?f=d46965-11-b7affa6b5782ef6a02e3d3df23bdbf0a.pdf