「赤ちゃんの日」（10月10日）より希少遺伝性疾患の診断・早期発見・早期治療の重要性に関する啓発活動を開始

2023年10月6日

当社は、10月10日の「赤ちゃんの日」（※）より、希少遺伝性疾患の診断・早期発見・早期治療の重要性並びに新生児スクリーニング検査について認知向上への取り組みを開始いたします。

【希少遺伝性疾患の早期発見・診断・治療の重要性を伝えていく意義】

当社は、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発や導入を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としています。これまでの開発や導入の知見を活かして、希少遺伝性疾患検査を主目的とした衛生検査所「アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）」を開設し、2021年4月より一般社団法人

希少疾患の医療と研究を推進する会（以下、「CReARID」という）から拡大新生児スクリーニング検査である「オプショナルスクリーニング」を受託しております。

希少遺伝性疾患の中には、症状が出る前に早く見つけて、適切な時期に治療を開始しないと十分な治療効果を得られないことや、また、稀な疾患のため、日常的な診療で発見することが難しく、見つけた時には症状が進行しまっている場合があります。

近年では治療法や治療薬の開発が進み、スクリーニング検査で疾患を早期に発見し診断して治療を開始することで、適切な治療を行い、発症を防ぐ（症状を抑える）ことが期待されています。

CReARIDでは、オプショナルスクリーニングの普及と啓発を目的に、「こどもの病気を早く見つけ早く治療を始められるようにオプショナルスクリーニングについて」と題した映像を公開しています。

https://www.youtube.com/watch?v=OO1ynMI7ziQ&t=1s

当社は、CReARIDが行っている普及啓発活動に対するサポートとして、この度、2023年10月10日の「赤ちゃんの日」より、出産を控える方やそのご家族や友人の方などの皆さまに、スクリーニング検査で、疾患を早期発見することの重要性を伝えるCReARIDの映像をご覧いただくためのQRコードを「お手紙」として配布するという形で、啓発のお手伝いをすることといたしました。

この「お手紙」は、2023年10月11日（水）～10月13日（金）にパシフィコ横浜で開催される、厚生労働省主催のイベント「ジャパン・ヘルスケアベンチャー・サミット2023」でも配布予定です。

また、様々な機会を通じて、希少遺伝性疾患のスクリーニング検査についてご理解いただくための活動を続けてまいります。

【※赤ちゃんの日とは】

「赤ちゃんの日」は、赤ちゃんがママのおなかにいる期間「トツキトオカ」に由来し、2010年に株式会社赤ちゃん本舗が制定し、日本記念日協会に登録されました。

「赤ちゃんの日」は、赤ちゃんの健やかな成長を祈り、「生まれてきてくれてありがとう」を伝える日です。いつも周りを笑顔にしてくれ、元気をくれる赤ちゃんに感謝し、赤ちゃんのことを思う日として、毎年さまざまな取り組みが行われています。

https://www.akachan.jp/akachannohi1010/

【※CReARIDについて】

一般社団法人希少疾患の医療と研究を推進する会の略称。希少遺伝性疾患の新しい治療法が日々開発されていますが、早期発見・早期治療が必要です。CReARID

では、最新の検査技術を用いて、発症早期あるいは発症前の発見に寄与し、希少遺伝性疾患の診断に苦慮する一般の医師と専門医をつなぎ、早期診断と適切な治療選択を支援する活動を展開しています。

http://www.crearid.or.jp/

【アンジェスについて】

・商号：アンジェス株式会社

・本社所在地：大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目7番15号彩都バイオインキュベータ

・代表者：山田英（代表取締役社長）

・事業内容：遺伝子医薬品の研究開発

・資本金：34,559百万円（2023年６月末現在）

・設立日：1999年12月17日

・証券コード：4563（東京証券取引所グロース）

・HP ：

https://www.anges.co.jp/

アンジェスは、遺伝子医薬技術を活用し、革新的な医薬品開発に取り組むバイオ製薬企業です。遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指し、遺伝子の働きを利用した新しいタイプのバイオ医薬品である遺伝子医薬の開発を行っています。

当社は、大阪大学の基礎研究を基に1999年12月に設立されて以降、研究と開発の段階を経て、足の血流が極度に悪化する慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品については、2019年3月、国内における条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年９月に田辺三菱製薬より製造販売を開始しました。これは国内では初の遺伝子治療用製品となります。またプラスミドDNAを使用した製品化は世界初となります。

さらに、2023年５月31日には、再生医療等製品の条件及び期限付承認制度の導入後初めて、条件解除のための本承認申請を行いました。

当社はその他にも、椎間板性腰痛症を対象とした核酸医薬「NF-κBデコイオリゴ」の開発や、大変希少な致死性の遺伝的早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群及びプロジェロイド・ラミノパチーの治療薬ゾキンヴィの日本での独占販売契約を2022年５月に米国のバイオ医薬品企業Eiger

BioPharmaceuticals

Inc.と締結し、2023年5月12日、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行いました。ゾキンヴィは厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されました。

さらに、当社子会社であるEmendoBio社では、究極の遺伝子治療であるゲノム編集について先進技術を保有しており、今まで治療法のなかった疾患の治療を可能にするゲノム編集製品を患者の方々に届けできるよう研究開発を進めております。

当リリースの詳細について

https://prtimes.jp/main/html/rd/p/000000007.000121402.html

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